Los pacientes con enfermedades raras tienen ayuda disponible

En proceso de desarrollo más de 300 medicamentos huérfanos

Washington, D.C. - Al reconocer la importancia del acceso a terapias innovadoras para pacientes que sufren de enfermedades raras, las compañías de investigación farmacéutica y biotecnología hoy reiteran su compromiso con la investigación científica continua en esta área y resaltan la ayuda disponible para las terapias existentes por medio de los programas de asistencia para pacientes.

"Con casi 30 millones de pacientes luchando contra enfermedades en los Estados Unidos, es importante, ahora más que nunca, que el desarrollo de innovaciones continúe creciendo para que los pacientes se puedan praparar mejor en su lucha contra la enfermedad", dijo Billy Tauzin, Presidente de la Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA). "Aunque los científicos farmacéuticos están creando actualmente medicinas nuevas para añadir a su creciente arsenal, reconocemos que las medicinas innovadoras no hacen nada si se quedan en los estantes de las farmacias fuera del alcance de los pacientes que más las necesitan.

"Las compañías de investigación farmacéutica de Estados Unidos están comprometidas con ayudar a asegurar que estas medicinas estén al alcance de los pacientes más vulnerables de Estados Unidos y para demostrar ese compromiso han creado la Alianza para la Asistencia con los Medicamentos Recetados (PPA)", enfatizó Tauzin. "La buena noticia es que PPA ha ayudado a los pacientes que padecen de enfermedades raras a encontrar programas de asistencia para pacientes que ofrecen medicinas gratis o con grandes descuentos.

PPA es el centro de referencia de información para más de 475 programas públicos y privados de asistencia para pacientes que ofrecen medicinas casi gratis para pacientes que no tienen seguro y que tienen dificultades financieras. Desde el 2005, cuando las compañías de investigación farmacéutica de los Estados Unidos crearon a PPA (www.pparx.org or 1-888-4PPA-NOW), más de 5 millones de pacientes en toda la nación han recibido ayuda.
"Ha habido avances increíbles en el desarrollo de medicamentos huérfanos que pueden ayudar a los pacientes a controlar las enfermedades raras", enfatizó Tauzin. " En los años 70, menos de 10 medicinas fueron aprobadas para tratar enfermedades raras, pero gracias a la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 y la inversión y dedicación de las compañías de investigación farmacéutica, la Administración de Medicamentos y Fármacos ha aprobado 325 medicinas huérfanas para el tratamiento de enfermedades raras. Y muy importante es que vienen más terapias en camino."

Actualmente hay más de 300 medicinas huérfanas nuevas en desarrollo para tratar enfermedades tales como cánceres raros, distrofia muscular y fibrosis quística. "Estas medicinas ofrecen gran esperanza para pacientes futuros y sus familias", dijo Tauzin.
Además de costar más de mil millones de dólares, en promedio, el desarrollo de una medicina nueva puede tomar entre 10 y 15 años. La mayoría de los compuestos investigados como posibles medicinas nuevas nunca llegan a salir del laboratorio, y sólo uno entre 5,000 y 10,000 posibles compuestos investigados recibe aprobación para usarse como medicina.

Contacto: Jennifer Page
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